Em 14 de novembro de 2024, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a primeira terapia genética para deficiência aromática de L-aminoácido descarboxilase (AADC)-Kebilidi (nome genérico: Eladocagene exuparvovec). Anteriormente comercializado como Upstaza™ na Europa e aprovado pela Comissão Europeia em novembro de 2022, esta é a primeira terapia genética aprovada pela FDA para injeção direta no cérebro.
A deficiência de AADC é uma doença genética rara e grave que afeta a síntese de neurotransmissores. Kebilidi utiliza um vetor de vírus adeno{1}}associado (AAV2) para entregar um gene DDC funcional diretamente ao corpo estriado bilateral do cérebro. Esta abordagem direcionada melhora significativamente as funções motoras e cognitivas dos pacientes. Fundamental para esse avanço é o suporte de localização preciso possibilitado pela tecnologia de navegação de ressonância magnética intraoperatória em tempo real (RT-iMRI).
Tecnologia principal: recursos e vantagens do sistema RT-iMRI
OSistema-de ressonância magnética intraoperatória em tempo real (RT-iMRI) combina-tempo realImagem de ressonância magnética com navegação minimamente invasiva, proporcionando precisão e confiabilidade sem precedentes para terapias-direcionadas ao cérebro. Desenvolvida pela ClearPoint Neuro, esta plataforma avançada integra imagens de ressonância magnética de alta-resolução com navegação dinâmica para garantir a entrega eficiente, segura e reprodutível de vetores genéticos, medicamentos ou células.
Recursos principais
1. Imagens e navegação-em tempo real
A ressonância magnética fornece-visualização 3D em tempo real de estruturas cerebrais, oferecendo aos médicos e pesquisadores visualizações anatômicas detalhadas.
O sistema de navegação integrado atualiza dinamicamente os caminhos de entrega, orientando as ferramentas com precisão para a região alvo.
2. Entrega de precisão
Permite precisão submilimétrica, garantindo que os agentes terapêuticos alcancem a área alvo e evitando efeitos-fora do alvo.
Compatível com diversas ferramentas minimamente invasivas, como a SmartFlow Neuro Cannula, melhorando a eficiência da aplicação.
3. Ajustes Dinâmicos e Monitoramento
Permite o ajuste intraoperatório das vias de parto para mitigar a variabilidade anatômica ou alterações do tecido cerebral.
A imagem por ressonância magnética monitora a distribuição de agentes terapêuticos, garantindo uma distribuição uniforme.
Vantagens Técnicas
Precisão
O sistema RT{0}}iMRI alcança precisão de nível micrométrico-, melhorando os resultados terapêuticos, especialmente em regiões cerebrais complexas, como os gânglios da base e o hipocampo.
Segurança
Ao integrar técnicas minimamente invasivas com imagens em tempo-real, o sistema minimiza os danos ao tecido cerebral normal, reduzindo complicações e tempos de recuperação.
Reprodutibilidade
A navegação precisa e o feedback do sistema garantem alta consistência em todos os procedimentos individuais, apoiando dados confiáveis para pesquisas pré-clínicas.
Versatilidade
Além da terapia genética, a RT-iMRI é aplicável em pesquisas de doenças neurodegenerativas, terapia celular intracraniana e modulação de circuitos neurais.
Prisys Biotech: pioneirismo em RT-iMRI na pesquisa pré-clínica do NHP
A Prisys Biotech está entre os primeiros CROs pré-clínicos na Ásia a adotar a tecnologia RT-iMRI paraestudos de primatas não humanos (NHP) . Ao integrar o sistema de navegação cerebral ClearPoint, a estrutura da cabeça orquestral adaptada para NHPs e a tecnologia de-entrega aprimorada por convecção (CED), a Prisys Biotech estabeleceu uma plataforma altamente precisa para entrega intracraniana de medicamentos e genes.
Vantagens da plataforma
- Localização de precisão:RT-iMRI garante precisão submilimétrica, permitindo a entrega de vetores genéticos, células ou medicamentos em regiões-alvo enquanto atravessa com segurança a barreira hemato-cérebro.
- Monitoramento-em tempo real:As imagens de ressonância magnética rastreiam a posição das agulhas ou cateteres durante os procedimentos, reduzindo os danos aos tecidos e melhorando a eficiência da administração.
- Ampla aplicabilidade:A plataforma tem sido empregada com sucesso em modelos de doenças neurodegenerativas, pesquisas de distúrbios neurológicos hereditários e estudos que exploram a distribuição e o metabolismo de medicamentos intracranianos.
Por meio de sua plataforma RT{0}}iMRI, a Prisys Biotech está avançando nas fronteiras da entrega precisa do cérebro, acelerando a validação pré-clínica de terapias inovadoras e oferecendo-suporte técnico de ponta e garantia de dados para parceiros de pesquisa.
