Na Prisys Biotechnology, dedicamo-nos a apoiar o campo da terapêutica com RNA para doenças do SNC, que afetam milhões de pessoas em todo o mundo e têm opções de tratamento limitadas. Acreditamos que pequenos medicamentos com ácidos nucleicos, como terapias com siRNA, miRNA e ASO, têm o potencial de revolucionar o tratamento de doenças do SNC, visando a causa raiz desses distúrbios no nível genético.
Nesta página, compartilharemos alguns desenvolvimentos e parcerias interessantes no campo de medicamentos com pequenos ácidos nucleicos para doenças do SNC que surgiram recentemente. Esses incluem:
ALN-APP, uma terapia de RNAi que tem como alvo a proteína precursora de amilóide (APP), um fator chave na DA e na CAA. O ALN-APP está sendo desenvolvido pela Alnylam em colaboração com a Regeneron e é o primeiro projeto em estágio clínico que utiliza a plataforma de conjugação de siRNA proprietária da Alnylam para entrega no SNC. ALN-APP demonstrou redução rápida e sustentada de biomarcadores relacionados à APP no líquido cefalorraquidiano (LCR) de pacientes com DA precoce após uma dose única, demonstrando a viabilidade e eficácia da terapia com RNAi para doenças do SNC.
DTx, uma empresa de terapia de RNA especializada no desenvolvimento de terapias de siRNA para indicações de neurociências usando sua plataforma FALCON. A DTx foi adquirida pela Novartis por US$ 1 bilhão, incluindo US$ 500 milhões adiantados e US$ 500 milhões em pagamentos marcos. O DTx tem uma terapia potencial para a doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A), uma doença neuromuscular rara, e dois programas pré-clínicos para outras doenças do SNC em andamento. A plataforma FALCON da DTx combina ácidos graxos naturais com siRNA para melhorar a absorção celular e a biodistribuição, permitindo que o siRNA modificado pelo FALCON silencie genes causadores de doenças em tecidos além do fígado.
BIIB080, uma terapia ASO que tem como alvo a proteína tau, um dos principais contribuintes para a DA e outras tauopatias. BIIB080 está sendo desenvolvido pela Ionis em parceria com a Biogen e é a primeira terapia de silenciamento genético a ser testada em ensaios clínicos para demência e DA. BIIB080 mostrou boa tolerabilidade e redução significativa dos níveis de tau total e tau fosforilada no LCR de pacientes com DA leve após 24 semanas de tratamento. BIIB080 pode retardar a progressão da DA e outras tauopatias, visando a proteína tau.
Estes exemplos ilustram o poder e a promessa dos medicamentos com pequenos ácidos nucleicos para doenças do SNC. Em comparação com os medicamentos com anticorpos, os medicamentos com pequenos ácidos nucleicos têm uma triagem de alvos mais rápida, maior taxa de sucesso de desenvolvimento e modo de ação mais direto. Podem oferecer soluções mais eficazes e duradouras para pacientes que sofrem de doenças do SNC.
Como uma empresa de CRO pré-clínico, fornecemos modelos de doenças de macacos para pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para o SNC. Estabelecemos vários modelos de macacos para diferentes indicações do SNC, como AD, ALS, HD, FTD e MS. Usamos tecnologias e métodos de última geração para avaliar a eficácia e segurança de medicamentos com pequenos ácidos nucleicos nesses modelos. Também oferecemos serviços e soluções customizadas para atender às necessidades específicas de nossos clientes.
Temos orgulho de sermos um parceiro confiável para empresas biofarmacêuticas que estão desenvolvendo terapias inovadoras de RNA para doenças do SNC. Convidamos você a se juntar a nós em nossa missão de facilitar a descoberta e o desenvolvimento de novas terapias de RNA. Para saber mais sobre nossa empresa e nossos serviços, visite nosso website em www.prisysbiotech.com.
